项目: 治疗遗传性疾病的体内体细胞人类基因组编辑:将新型基因组编辑和工程交付载体转化为临床试验
由生物医学科学系郑宗立教授领导的「治疗遗传性疾病的体内体细胞人类基因组编辑:将新型基因组编辑和工程交付载体转化为临床试验」项目,正致力于开发一种革新性的基因组编辑药物。 其核心概念是直接对DNA进行「手术」,铲除病根。
传统慢性病治疗通常需要长期甚至终身服药,效果会随每次服药后渐渐减弱,病情反复,且无法针对某些标靶。 郑教授团队正研发「DNA手术」技术,透过精准体内基因编辑,开发可编程及治愈性的药物,致力让这项创新疗法安全、有效、可负担,为全球千万慢性顽疾患者带来新希望。