項目: 治療遺傳性疾病的體內體細胞人類基因組編輯:將新型基因組編輯和工程交付載體轉化為臨床試驗
由生物醫學科學系鄭宗立教授領導的「治療遺傳性疾病的體內體細胞人類基因組編輯:將新型基因組編輯和工程交付載體轉化為臨床試驗」項目,正致力於開發一種革新性的基因組編輯藥物。其核心概念是直接對DNA進行「手術」,剷除病根。
傳統慢性病治療通常需要長期甚至終身服藥,效果會隨每次服藥後漸漸減弱,病情反覆,且無法針對某些標靶。鄭教授團隊正研發「DNA手術」技術,透過精準體内基因編輯,開發可編程及治癒性的藥物,致力讓這項創新療法安全、有效、可負擔,為全球千萬慢性頑疾患者帶來新希望。